Farmaci sviluppati con l’ai: 200 sono in sperimentazione clinica, ma la carenza di dati resta il vero ostacolo

L’intelligenza artificiale applicata alla ricerca farmaceutica sta avanzando rapidamente, ma la disponibilità di dati biologici affidabili continua a rappresentare il principale limite del settore. Durante il forum “Futuro dei farmaci intelligenti: frontiere dell’AI e della farmaceutica”, organizzato nell’ambito della Settimana internazionale dell’industria biofarmaceutica di Shanghai, gli esperti hanno evidenziato che il vero obiettivo non consiste nell’accumulare dati, bensì nel costruire un ciclo continuo di raccolta, analisi e restituzione delle informazioni.

la crescita globale dell’intelligenza artificiale farmaceutica

Le applicazioni dell’AI nella scoperta di nuovi medicinali stanno aumentando a livello internazionale. Entro il 2025, oltre 100 molecole supportate dall’intelligenza artificiale avevano raggiunto la fase clinica. Nello stesso periodo, più di 90 aziende cinesi avevano avviato collaborazioni con società specializzate in biotecnologie e AI.

All’inizio del 2026, il numero globale dei farmaci originali sviluppati con il supporto dell’intelligenza artificiale aveva superato quota 200 programmi clinici. Di questi, 94 erano in fase 1, 56 in fase 2 e 15 in fase 3. Le aziende AI farmaceutiche risultano particolarmente interessanti per gli investitori, anche se la crescita del settore resta accompagnata da ostacoli scientifici e operativi.

il caso del farmaco rentosertib

Il rentosertib, sviluppato da Insilico Medicine, è indicato come il primo farmaco scoperto interamente attraverso l’intelligenza artificiale ad avere raggiunto la terza fase di sperimentazione clinica. L’avvio è avvenuto nel luglio 2026, con il coinvolgimento di 47 centri cinesi e il reclutamento previsto di 320 pazienti. L’obiettivo principale riguarda la variazione annuale della capacità vitale forzata nell’arco di 52 settimane.

Il passaggio alla fase 3 avvicina l’AI farmaceutica alla possibile commercializzazione dei medicinali. Al momento, però, nessun farmaco scoperto dall’intelligenza artificiale ha ottenuto l’approvazione definitiva della FDA. Le previsioni indicano che il primo via libera potrebbe arrivare tra la fine del 2026 e il 2027, con una probabilità stimata intorno al 60%.

i dati biologici sono pochi e difficili da interpretare

La scarsità di informazioni non riguarda soltanto la quantità dei dati disponibili. I modelli biologici presentano caratteristiche molto diverse rispetto ai sistemi di linguaggio, che possono essere addestrati su enormi archivi di testi online. Nel campo delle molecole biologiche, invece, i dati strutturali di elevata qualità sono più limitati e i meccanismi di funzionamento risultano estremamente complessi.

Quando un modello deve analizzare una molecola mai osservata in precedenza, la capacità predittiva può diminuire sensibilmente. Si tratta di un limite particolarmente rilevante perché la ricerca farmaceutica lavora spesso proprio su composti inediti.

la difficoltà di collegare dati clinici e meccanismi biologici

Dopo la somministrazione di un farmaco è possibile raccogliere numerose informazioni sull’evoluzione delle condizioni del paziente. È molto più complesso, però, acquisire i dati sui meccanismi biologici che spiegano tali cambiamenti. In futuro, nuovi strumenti e metodologie potrebbero consentire l’accesso a dati distribuiti su più scale e su differenti intervalli temporali, ma questa possibilità non è ancora pienamente disponibile.

Un ulteriore problema riguarda la qualità dei dati. Per addestrare modelli efficaci sono fondamentali i dati associati tra loro e provenienti da modalità diverse. Le informazioni accessibili oggi sono spesso limitate a una sola modalità e descrivono il fenomeno da un unico punto di osservazione.

La raccolta di dati ottenuti in momenti differenti, anche attraverso variazioni temporali controllate, può favorire la creazione di un flusso informativo più organizzato e utile per l’analisi multimodale.

la competizione si sposta verso l’ecosistema dei dati

Secondo le valutazioni emerse durante il forum, il modello di intelligenza artificiale non rappresenta necessariamente il principale ostacolo per la farmaceutica. Alcuni modelli dedicati alle proteine sono già stati sviluppati e resi disponibili alla comunità scientifica. L’apertura dei pesi dimostra che il modello, da solo, non costituisce più la barriera competitiva determinante.

Una delle direzioni di ricerca più rilevanti riguarda il rafforzamento attraverso il feedback degli esperimenti. La capacità di collegare esperimenti in laboratorio e simulazioni informatiche, includendo anche i risultati negativi, viene considerata decisiva per migliorare l’efficacia dell’AI nella scoperta di farmaci.

il valore dei dati derivati dagli insuccessi

Il settore ha seguito a lungo indicatori come la dimensione dei modelli, la potenza degli algoritmi e la disponibilità di calcolo. Con la progressiva diffusione dei modelli open source e delle infrastrutture computazionali, il vantaggio competitivo si sta spostando verso una solida ecosistema di dati.

I risultati fallimentari degli esperimenti possono offrire informazioni altrettanto importanti rispetto ai casi di successo. La loro integrazione nei sistemi di apprendimento consente di comprendere quali percorsi evitare e di rendere più efficiente il ciclo tra progettazione, sperimentazione e revisione.

le personalità intervenute sul futuro dell’ai farmaceutica

Le prospettive del comparto sono state analizzate da ricercatori, dirigenti e rappresentanti di aziende attive nella biotecnologia e nell’intelligenza artificiale.

  • Zhou Yuexin, managing partner di Chaosheng Capital;
  • Peng Xiangda, fondatore di Lifang Sampling;
  • Yang Zixiong, ricercatore dello Shanghai Institute for Advanced Research;
  • Chen Luonan, professore della School of Mathematical Sciences e della School of Artificial Intelligence della Shanghai Jiao Tong University;
  • Yuan Bo, ricercatore di AI clinica presso il Lingang Laboratory;
  • Chen Rui, chief architect di Tencent Health;
  • Li Xia’rong, general manager dell’area Life Science AI4S di Deep势 Technology.

Dal 2019, l’intelligenza artificiale applicata alla farmaceutica ha attirato circa 60 miliardi di dollari di investimenti. La cifra riflette la fiducia del mercato nel potenziale di trasformazione del settore. Le attese indicano che, nel prossimo decennio, potrebbero emergere aziende capaci di riprogettare in profondità l’intero processo di sviluppo dei medicinali.

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